RNA technology has proved its worth recently in development of mRNA vaccines BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) and mRNA-1273 (of Moderna) against COVID-19. Based on degrading the coding RNA in animal model, French scientists have reported a potent strategy and proof of concept for the treatment for Charcot-Marie-Tooth आजार, the most common hereditary neurological disease that causes progressive paralysis of the legs and hands.
1990 मध्ये, संशोधकांनी प्रथमच थेट इंजेक्शनचे प्रात्यक्षिक केले mRNA उंदराच्या स्नायूमध्ये स्नायूंच्या पेशींमध्ये एन्कोडेड प्रोटीनची अभिव्यक्ती झाली. यामुळे जनुक-आधारित विकासाची शक्यता उघड झाली लसी आणि उपचारशास्त्र.
कोविड-19 साथीच्या रोगाने सादर केलेल्या अप्रस्तुत परिस्थितीमुळे एमआरएनए-आधारित लसींचा यशस्वी विकास आणि आपत्कालीन वापर अधिकृतता (EUA) BNT162b2 (चे फायझर/बायोटेक) आणि mRNA-1273 (चा मोडर्नाकोविड-19 विरुद्ध. आरएनए तंत्रज्ञानावर आधारित या दोन लसींनी लोकांचे COVID-19 च्या गंभीर लक्षणांपासून संरक्षण करण्यात महत्त्वपूर्ण भूमिका बजावली आहे.
आरएनए तंत्रज्ञानावर आधारित कोविड-19 चे यश लसी विज्ञान आणि वैद्यक क्षेत्रातील हा एक मैलाचा दगड मानला गेला कारण वैज्ञानिक समुदाय आणि फार्मास्युटिकल उद्योग जवळजवळ तीन दशकांपासून पाठपुरावा करत असलेल्या उच्च संभाव्य वैद्यकीय तंत्रज्ञानाची योग्यता सिद्ध करते. याने RNA तंत्रज्ञानावर आधारित थेरप्युटिक्सच्या शोधासाठी अत्यंत आवश्यक असलेला जोर दिला.
Charcot-Marie Tooth disease is the most common hereditary neurological आजार. The peripheral nerves are affected which leads to progressive paralysis of the legs and hands. The disease is caused due to the overexpression of a specific protein called PMP22. There is no treatment against this disease so far.
CNRS, INSERM, AP-HP आणि फ्रान्समधील पॅरिस-सॅकले आणि पॅरिस विद्यापीठातील शास्त्रज्ञांनी अलीकडेच PMP22 प्रथिनांसाठी कोडिंग RNA कमी करणे आणि कमी करणे यावर आधारित थेरपी विकसित केल्याचा अहवाल दिला आहे. यासाठी, त्यांनी इतर siRNA (लहान इंटरफेरिंग RNA) रेणू वापरले जे हस्तक्षेप करतात. आरएनए PMP22 प्रोटीनसाठी कोडिंग.
संशोधकांना असे आढळून आले की रोगाच्या माईस मॉडेलमध्ये siRNA (लहान हस्तक्षेप करणारे RNA) इंजेक्शन केल्याने PMP22 प्रोटीनची पातळी सामान्य झाली आणि स्नायूंची गती आणि शक्ती पुनर्संचयित झाली. हिस्टोलॉजिकल अभ्यासाने मायलिन आवरणांचे पुनरुत्पादन आणि कार्य पुनर्संचयित केले. सकारात्मक परिणाम तीन आठवडे टिकले, आणि siRNA चे नूतनीकरण इंजेक्शनने पूर्ण कार्यक्षम पुनर्प्राप्तीकडे नेले.
या अभ्यास हे आनुवंशिक परिधीय न्यूरोपॅथीच्या उपचारांसाठी एक शक्तिशाली धोरण सुचवते म्हणून महत्त्वपूर्ण आहे. ते प्रदान करते संकल्पनेचा पुरावा हस्तक्षेप करणार्‍या आरएनएच्या वापराद्वारे अत्याधिक जनुक अभिव्यक्ती सुधारण्यासाठी आरएनए तंत्रज्ञानाच्या वापरावर आधारित नवीन अचूक औषधासाठी.
तथापि, क्लिनिकल चाचण्यांचे लागोपाठ टप्पे नियामकांना समाधानकारक सुरक्षितता आणि परिणामकारक परिणाम प्रदान करेपर्यंत रुग्णावर प्रत्यक्ष उपचार करणे अजून खूप लांब आहे.
***
स्रोत:
- प्रसाद यू., 2020. कोविड-19 mRNA लस: विज्ञानातील एक मैलाचा दगड आणि औषधातील एक गेम चेंजर. वैज्ञानिक युरोपियन. 29 डिसेंबर 2020 रोजी पोस्ट केले. येथे उपलब्ध http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- प्रेस रिलीज - इन्सर्म प्रेस रूम - चारकोट-मेरी टूथ रोग: 100% फ्रेंच RNA-आधारित उपचारात्मक नवकल्पना. दुवा: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 नॅनोपार्टिकल्स चारकोट-मेरी-टूथ रोग प्रकार 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021) च्या माऊस मॉडेल्सवर उपचार करण्यासाठी प्रभावी आहेत. https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
