11 ऑक्टोबर 2024 रोजी, Hympavzi (marstacimab-hncq), एक मानवी मोनोक्लोनल अँटीबॉडी जो "टिश्यू फॅक्टर पाथवे इनहिबिटर" ला लक्ष्य करतो, यू.एस. अन्न व औषध प्रशासनाचेहिमोफिलिया ए किंवा हिमोफिलिया बी असलेल्या व्यक्तींमध्ये रक्तस्त्राव भागांना प्रतिबंध करण्यासाठी नवीन औषध म्हणून मान्यता.
यापूर्वी, 19 सप्टेंबर 2024 रोजी, गंभीर हिमोफिलिया ए किंवा बी असलेल्या रुग्णांमध्ये रक्तस्त्राव भागांच्या प्रतिबंधासाठी युरोपियन मेडिसिन एजन्सी (EMA) द्वारे Hympavzi ला विपणन अधिकृतता मंजूर करण्यात आली होती.
हिमोफिलिया ए हा रक्त गोठणे घटक VIII च्या कमतरतेमुळे अनुवांशिक रक्तस्त्राव विकार आहे तर हिमोफिलिया B हा रक्त गोठणे घटक IX च्या अपुरेपणामुळे होतो. रक्त गोठण्याचे घटक नसलेले इंजेक्शन्सद्वारे बदलून दोन्ही परिस्थितींचा उपचार पारंपारिकपणे केला जातो.
Hympavzi वेगळ्या प्रक्रियेद्वारे रक्तस्त्राव भाग प्रतिबंधित करते. हे "टिश्यू फॅक्टर पाथवे इनहिबिटर" नावाच्या नैसर्गिकरित्या उद्भवणाऱ्या अँटीकोएग्युलेशन प्रोटीनला लक्ष्य करते आणि त्याची अँटीकॉग्युलेशन क्रियाकलाप कमी करते ज्यामुळे थ्रोम्बिनचे प्रमाण वाढते.
नवीन औषध रुग्णांना एक नवीन उपचार पर्याय प्रदान करते. हिमोफिलिया बी साठी हा पहिला, घटक नसलेला आणि आठवड्यातून एकदा उपचार आहे.
Hympavzi ची FDA ची मान्यता फेज 3 मल्टिसेंटर क्लिनिकल चाचणीच्या समाधानकारक परिणामांवर आधारित आहे ज्याने गंभीर हिमोफिलिया A किंवा मध्यम गंभीर ते गंभीर हिमोफिलिया B सह 12 ते 75 वर्षे वयोगटातील किशोरवयीन आणि प्रौढ सहभागींमध्ये सुरक्षितता आणि परिणामकारकतेचे मूल्यांकन केले आहे.
***
स्रोत:
- FDA बातम्या प्रकाशन – FDA ने हिमोफिलिया A किंवा B साठी नवीन उपचारांना मान्यता दिली. 11 ऑक्टोबर 2024 रोजी पोस्ट केले. येथे उपलब्ध https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi - Marstacimab. येथे उपलब्ध आहे https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B.){kind=link}