क्यूफिटलिया (फिटुसिरन): हिमोफिलियासाठी एक नवीन siRNA-आधारित उपचार  

हिमोफिलियासाठी siRNA-आधारित एक नवीन उपचार, क्यूफिटलिया (फिटुसिरान) ला FDA ची मान्यता मिळाली आहे. आहे एक लहान हस्तक्षेप करणारा आरएनए (siRNA) आधारित उपचारात्मक की अँटीथ्रॉम्बिन (एटी) आणि टिश्यू फॅक्टर पाथवे इनहिबिटर (टीएफपीआय) सारख्या नैसर्गिक अँटीकोआगुलंट्समध्ये व्यत्यय आणतो. ते यकृतातील एटी एमआरएनएशी बांधले जाते आणि एटी ट्रान्सलेशन अवरोधित करते ज्यामुळे अँटीथ्रॉम्बिन कमी होते आणि थ्रॉम्बिन निर्मिती सुधारते. हे दर दोन महिन्यांनी एकदा त्वचेखालील इंजेक्शन म्हणून दिले जाते. इंनोव्हान्स अँटीथ्रॉम्बिन कंपॅनियन डायग्नोस्टिक वापरून इंजेक्शनचा डोस आणि वारंवारता समायोजित केली जाते जी लक्ष्य श्रेणीमध्ये अँटीथ्रॉम्बिन क्रियाकलाप सुनिश्चित करते. निश्चित डोस मंजूर नाही. नवीन उपचार रुग्णांसाठी महत्त्वपूर्ण आहे कारण ते इतर विद्यमान पर्यायांपेक्षा कमी वेळा दिले जाते.  

फॅक्टर VIII किंवा IX इनहिबिटर (अँटीबॉडीज तटस्थ करणे) सह किंवा त्याशिवाय, हिमोफिलिया A किंवा हिमोफिलिया B असलेल्या प्रौढ आणि १२ वर्षे आणि त्याहून अधिक वयाच्या मुलांमध्ये रक्तस्त्राव होण्याच्या घटनांची वारंवारता टाळण्यासाठी किंवा कमी करण्यासाठी नियमित प्रतिबंधासाठी Qfitlia (फिटुसिरान) ला अमेरिकेत (२८ मार्च २०२५ रोजी) मान्यता देण्यात आली आहे. नवीन उपचार महत्त्वपूर्ण आहे कारण ते इतर विद्यमान पर्यायांपेक्षा कमी वेळा (दर दोन महिन्यांनी एकदा सुरू करून) दिले जाते.  

हिमोफिलियामध्ये रक्तस्त्राव विकार हे क्लोटिंग घटकांच्या अपुरेपणामुळे होतात. हिमोफिलिया A हा क्लोटिंग घटक VIII (FVIII) च्या कमतरतेमुळे होतो, तर हिमोफिलिया B हा क्लोटिंग घटक IX (FIX) च्या कमी पातळीमुळे होतो. कार्यात्मक घटक XI चा अभाव हे हिमोफिलिया C साठी जबाबदार आहे. या स्थितींवर व्यावसायिकरित्या तयार केलेले क्लोटिंग घटक किंवा नॉन-फॅक्टर उत्पादन वापरून गहाळ घटकाच्या कार्यात्मक बदली म्हणून उपचार केले जातात.  

ऑक्टोकोग अल्फा (ॲडव्हेट), जी क्लॉटिंग फॅक्टर VIII ची 'डीएनए तंत्रज्ञानाचा वापर करून अनुवांशिकदृष्ट्या अभियांत्रिकी' आवृत्ती आहे, सामान्यतः हिमोफिलिया ए च्या प्रतिबंधात्मक तसेच मागणीनुसार उपचारांसाठी वापरली जाते. हिमोफिलिया बी साठी, नॉनकोग अल्फा (बेनेफिक्स), जे क्लॉटिंग फॅक्टर IX ची अभियांत्रिक आवृत्ती आहे जी सामान्यतः वापरली जाते.   

हिमोफिलिया ए किंवा हिमोफिलिया बी असलेल्या व्यक्तींमध्ये रक्तस्त्राव होण्याचे प्रकार रोखण्यासाठी नवीन औषध म्हणून हायम्पाव्झी (मार्स्टासिमाब-एचएनसीक्यू) ला अमेरिकेत (११ ऑक्टोबर २०२४ रोजी) आणि युरोपियन युनियनमध्ये (१९ सप्टेंबर २०२४ रोजी) मान्यता देण्यात आली. ही एक मानवी मोनोक्लोनल अँटीबॉडी आहे जी "टिश्यू फॅक्टर पाथवे इनहिबिटर" नावाच्या नैसर्गिकरित्या होणाऱ्या अँटीकोएगुलेशन प्रथिनाला लक्ष्य करून रक्तस्त्राव होण्याचे प्रकार रोखते आणि त्याची अँटीकोएगुलेशन क्रियाकलाप कमी करते ज्यामुळे थ्रोम्बिनचे प्रमाण वाढते. ही हिमोफिलिया बी साठी पहिली, नॉन-फॅक्टर आणि आठवड्यातून एकदा उपचार आहे. 

फॅक्टर VIII इनहिबिटर असलेल्या हिमोफिलिया A किंवा फॅक्टर IX इनहिबिटर असलेल्या हिमोफिलिया B असलेल्या रुग्णांमध्ये रक्तस्त्राव होण्याचे प्रकार रोखण्यासाठी अमेरिकेत (२० डिसेंबर २०२४) आणि युरोपियन युनियनमध्ये (१६ डिसेंबर २०२४) आणखी एक मोनोक्लोनल अँटीबॉडी, कॉन्सिझुमॅब (अल्हेमो) मंजूर करण्यात आली. रक्तस्त्राव विकाराच्या स्थितीवर उपचार करण्यासाठी "क्लोटिंग फॅक्टर औषधे" घेणाऱ्या काही हिमोफिलिया रुग्णांमध्ये अँटीबॉडीज (क्लोटिंग फॅक्टर औषधांविरुद्ध) विकसित होतात. तयार झालेले अँटीबॉडीज "क्लोटिंग फॅक्टर औषधांच्या" कृतीला प्रतिबंधित करतात ज्यामुळे त्यांची प्रभावीता कमी होते. कॉन्सिझुमॅब (अल्हेमो), जे दररोज त्वचेखालील इंजेक्शन म्हणून दिले जाते, ते या स्थितीवर उपचार करण्यासाठी आहे ज्यावर पारंपारिकपणे क्लॉटिंग फॅक्टरच्या दररोज इंजेक्शनद्वारे रोगप्रतिकारक सहनशीलता निर्माण करून उपचार केले जातात. 

mpavzi (marstacimab-hncq) आणि Concizumab (Alhemo) हे मोनोक्लोनल अँटीबॉडीज आहेत, तर Qfitlia (fitusiran) ही नवीन उपचारपद्धती एक लहान हस्तक्षेप करणारी RNA (siRNA) आधारित उपचारपद्धती आहे जी अँटीथ्रॉम्बिन (AT) आणि टिश्यू फॅक्टर पाथवे इनहिबिटर (TFPI) सारख्या नैसर्गिक अँटीकोआगुलंट्समध्ये व्यत्यय आणते. ते यकृतातील AT mRNA ला बांधते आणि AT ट्रान्सलेशन अवरोधित करते ज्यामुळे अँटीथ्रॉम्बिन कमी होते आणि थ्रॉम्बिन निर्मिती सुधारते.  

क्यूफिटलिया (फिटुसिरान) हे दर दोन महिन्यांनी एकदा त्वचेखालील इंजेक्शन म्हणून दिले जाते. 

लक्ष्य श्रेणीमध्ये अँटीथ्रॉम्बिन क्रियाकलाप सुनिश्चित करणाऱ्या INNOVANCE अँटीथ्रॉम्बिन कंपॅनियन डायग्नोस्टिकचा वापर करून इंजेक्शनचा डोस आणि वारंवारता समायोजित केली जाते. निश्चित डोस मंजूर नाही. तरीही, नवीन उपचार रुग्णांसाठी महत्त्वपूर्ण आहे कारण ते इतर विद्यमान पर्यायांपेक्षा कमी वेळा दिले जाते. 

*** 

संदर्भ:  

1. एफडीए न्यूज रिलीज - फॅक्टर इनहिबिटरसह किंवा त्याशिवाय हिमोफिलिया ए किंवा बी साठी एफडीएने नवीन उपचारांना मान्यता दिली. २८ मार्च २०२५ रोजी पोस्ट केले. येथे उपलब्ध  https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors  

*** 

संबंधित लेख: 

• इनहिबिटरसह हिमोफिलिया ए किंवा बी साठी कॉन्सिझुमॅब (अल्हेमो).  (29 डिसेंबर 2024) 

• Hympavzi (marstacimab): हिमोफिलियासाठी नवीन उपचार (एक्सएनयूएमएक्स ऑक्टोबर एक्सएनयूएमएक्स)  

***