Mesenchymal स्टेम सेल (MSC) थेरपी: FDA ने Ryoncil ला मान्यता दिली 

Ryoncil ला स्टिरॉइड-रिफ्रॅक्टरी तीव्र ग्राफ्ट-विरुद्ध-होस्ट रोग (SR-aGVHD) च्या उपचारांसाठी मंजूर केले गेले आहे, जी जीवघेणी स्थिती आहे जी विशिष्ट प्रकारच्या रक्त कर्करोगांमध्ये प्राप्तकर्त्याच्या दोषपूर्ण स्टेम पेशी बदलण्यासाठी केलेल्या रक्त स्टेम सेल प्रत्यारोपणामुळे होऊ शकते. , रक्त विकार किंवा रोगप्रतिकारक प्रणाली विकार. यामुळे Ryoncil ही पहिली FDA-मान्य MSC (Mesenchymal स्टेम सेल) थेरपी बनते. Ryoncil मध्ये निरोगी प्रौढ मानवी दातांच्या अस्थिमज्जा पासून वेगळे MSCs असतात जे इतर अनेक प्रकारच्या पेशींमध्ये वेगळे करू शकतात. मेसेन्कायमल स्ट्रोमल सेल्स (एमएससी) च्या अंतःशिरा ओतणे जगण्याचे फायदे देतात.  

18 डिसेंबर 2024 रोजी, अन्न व औषध प्रशासनाचे मान्यताप्राप्त Ryoncil (remestemcel-L-rknd), एक allogeneic (दाता) अस्थिमज्जा-व्युत्पन्न मेसेन्कायमल स्ट्रोमल सेल (MSC) थेरपी बालरोग रूग्णांमध्ये 2 महिने स्टिरॉइड-रिफ्रॅक्टरी तीव्र ग्राफ्ट-विरुद्ध-होस्ट रोग (SR-aGVHD) च्या उपचारांसाठी वय आणि त्याहून अधिक वयाचे. यामुळे Ryoncil ही पहिली FDA-मान्य MSC (Mesenchymal स्टेम सेल) थेरपी बनते.  

Ryoncil मध्ये निरोगी प्रौढ मानवी दातांच्या अस्थिमज्जा पासून वेगळे MSCs असतात जे इतर अनेक प्रकारच्या पेशींमध्ये वेगळे करू शकतात.  

स्टिरॉइड-रिफ्रॅक्टरी एक्यूट ग्राफ्ट-विरुद्ध-होस्ट रोग (SR-aGVHD) ही एक गंभीर आणि जीवघेणी स्थिती आहे ज्यामध्ये अनेक अवयवांचे नुकसान, जीवनाची गुणवत्ता कमी होणे आणि प्रभावित व्यक्तींमध्ये मृत्यूचा धोका यासह महत्त्वपूर्ण, व्यापक आरोग्य परिणाम होऊ शकतात. रुग्ण हे allogenic hematopoietic (रक्त) स्टेम सेल प्रत्यारोपण (allo-HSCT) ची गुंतागुंत म्हणून उद्भवू शकते.   

Allo-HSCT मध्ये, रुग्णाला त्यांच्या स्वतःच्या स्टेम पेशी बदलण्यासाठी आणि नवीन रक्त पेशी तयार करण्यासाठी निरोगी दात्याकडून हेमॅटोपोएटिक स्टेम पेशी प्राप्त होतात, ही प्रक्रिया विशिष्ट प्रकारचे रक्त कर्करोग, रक्त विकार किंवा रोगप्रतिकारक प्रणाली विकारांवर उपचारांचा भाग म्हणून केली जाते. 

Ryoncil ची मंजूरी SR-aGVHD सह 54 बालरोग सहभागींचा समावेश असलेल्या मल्टी-सेंटर, सिंगल-आर्म अभ्यासामध्ये तिची सुरक्षितता आणि परिणामकारकतेचे मूल्यांकन करते ज्यांनी allo-HSCT केले होते. सहभागींना सलग चार आठवडे आठवड्यातून दोनदा Ryoncil चे एकूण आठ इंट्राव्हेनस इन्फ्युजन मिळाले. परिणामकारकतेचे मूल्यांकन प्रामुख्याने Ryoncil सुरू केल्यानंतर 28 दिवसांनी उपचारांना मिळालेल्या प्रतिसादाच्या दर आणि कालावधीवर आधारित होते. 

Allo-HSCT नंतर SR-aGVHD साठी दुसऱ्या चाचणीमध्ये, असे आढळून आले की MSCs आणि basiliximab (रोपण नकार टाळण्यासाठी वापरले जाणारे मोनोक्लोनल अँटीबॉडी) यांचे मिश्रण एकट्या बॅसिलिक्सिमॅबपेक्षा अधिक चांगला पूर्ण प्रतिसाद (CR) दर देते.

क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये असे आढळून आले आहे की मेसेन्कायमल स्ट्रोमल सेल्स (MSCs) चे IV ओतणे जगण्याचे फायदे देतात. 

*** 

संदर्भ:  

1. FDA बातम्या प्रकाशन - FDA ने स्टिरॉइड-रिफ्रॅक्टरी तीव्र ग्राफ्ट-विरुद्ध-होस्ट रोगावर उपचार करण्यासाठी प्रथम मेसेन्कायमल स्ट्रोमल सेल थेरपीला मान्यता दिली. 18 डिसेंबर 2024 रोजी पोस्ट केले. येथे उपलब्ध https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. फू, एच., सन, एक्स., लिन, आर. इत्यादी. मेसेन्कायमल स्ट्रोमल सेल्स प्लस बॅसिलिक्सिमॅब स्टेरॉइड-रेफ्रेक्ट्री तीव्र ग्राफ्ट-विरुद्ध-होस्ट रोगाच्या प्रतिसादात दुसरी-लाइन थेरपी म्हणून सुधारणा करतात: एक मल्टीसेंटर, यादृच्छिक, नियंत्रित चाचणी. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. केली, के., ब्लूर, एजेसी, ग्रिफिन, जेई आणि इतर. तीव्र स्टिरॉइड-प्रतिरोधक ग्राफ्ट-विरुद्ध-होस्ट रोगामध्ये आयपीएस सेल-व्युत्पन्न मेसेन्कायमल स्ट्रोमल पेशींचे दोन वर्षांचे सुरक्षा परिणाम. नॅट मेड 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***