ॲस्सिमिनिब (Scemblix) ला नवीन निदान झालेल्या फिलाडेल्फिया क्रोमोसोम-पॉझिटिव्ह क्रॉनिक मायलॉइड ल्युकेमिया (Ph+ CML) मधील क्रॉनिक फेज (CP) मधील प्रौढ रूग्णांसाठी मंजूर करण्यात आले आहे. ने त्वरीत मंजुरी दिली अन्न व औषध प्रशासनाचे 29 ऑक्टोबर 2024 रोजी.
यापूर्वी, ऑक्टोबर 2021 आणि त्यानंतर एफडीएने अस्मिनिबला मंजूरी दिली होती EMA ऑगस्ट 2022 मध्ये पीएच+ सीएमएल असलेल्या प्रौढांवर क्रॉनिक फेज (सीएमएल-सीपी) उपचारांसाठी, यापूर्वी ≥ 2 टीकेआयसह उपचार केले गेले होते आणि टी315आय उत्परिवर्तनासह पीएच+ सीएमएल-सीपी असलेल्या प्रौढांच्या उपचारांसाठी.
पहिल्या ओळीत, नंतरच्या ओळीत आणि सीएमएल असलेल्या बालरोग रूग्णांमध्ये औषधाची कार्यक्षमता आणि सुरक्षिततेचे मूल्यांकन करण्यासाठी हे औषध क्लिनिकल चाचणी अंतर्गत होते.
CML सह नव्याने निदान झालेल्या व्यक्तींसाठी नवीन मान्यता चाचणीच्या परिणामकारकता आणि सुरक्षितता डेटावर आधारित आहे. CP मध्ये नव्याने निदान झालेल्या Ph+ CML साठी asciminib ची कार्यक्षमता ASC4FIRST (NCT04971226) चाचणीमध्ये मूल्यांकन करण्यात आली ज्यामध्ये 405 रूग्ण यादृच्छिक (1:1) एकतर asciminib किंवा अन्वेषक-निवडलेले टायरोसिन किनेज इनहिबिटर्स (IS-) प्राप्त करण्यासाठी करण्यात आले. मुख्य परिणामकारकता परिणाम उपाय म्हणजे 48 आठवडे प्रमुख आण्विक प्रतिसाद (MMR) दर. सर्वात सामान्य प्रतिकूल प्रतिक्रिया (≥20%) मस्कुलोस्केलेटल वेदना, पुरळ, थकवा, वरच्या श्वसनमार्गाचे संक्रमण, डोकेदुखी, ओटीपोटात दुखणे आणि अतिसार आणि सीपीमध्ये नव्याने निदान झालेल्या Ph+ CML असलेल्या रुग्णांमध्ये सर्वात सामान्य प्रयोगशाळेतील विकृती (≥40%) होत्या. लिम्फोसाइट संख्या कमी झाली, ल्युकोसाइट संख्या कमी झाली, प्लेटलेट संख्या कमी झाली, न्यूट्रोफिल संख्या कमी झाली आणि कॅल्शियम कमी झाले.
Asciminib हे टायरोसिन किनेज इनहिबिटर (TKI) आहे. हे BCR-ABL1 फ्यूजन प्रोटीनच्या ABL1 kinase क्रियाकलापांना प्रतिबंधित करते जे CML असलेल्या बहुसंख्य व्यक्तींमध्ये CML प्रसाराचे चालक म्हणून काम करते. हे BCR-ABL1 प्रथिनांच्या मायरीस्टॉयल कप्प्यात बांधते आणि त्यास निष्क्रिय स्वरूपामध्ये लॉक करते.
***
संदर्भ:
- प्रेस रिलीझ - नवीन निदान झालेल्या क्रॉनिक मायलॉइड ल्युकेमियासाठी एफडीएने ऍसिमिनिबला त्वरित मान्यता दिली. 29 ऑक्टोबर 2024 रोजी पोस्ट केले. येथे उपलब्ध https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: प्रथम मान्यता. औषधे 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
